中剂量重组人生长激素治疗特发性矮小症的疗效观察

Efficacy of middle dose of recombinant human growth hormone for children with idiopathic short stature

摘要:

目的：探讨中剂量重组人生长激素（Recombinant human growth hormone，rhGH）对特发性矮小症（Idiopathic short stature，ISS）的疗效及安全性。方法：96例ＩＳＳ患儿，均接受rhGH治疗，治疗剂量为0.35～0.42 mg/（kg·周），每晚睡前皮下注射，治疗1～3年，评价治疗前后患儿身高、生长速度、身高标准差计数（Height standard deviation score，HtSDS）、骨龄（Bone age，BA）、预测成年身高（Predicted adult height，PAH）变化及副作用等。结果：（１）在中剂量rhGH治疗1、２、3年期间，96例患儿生长速率由治疗前4.46（4.07～4.68） cm/年分别提高到11.00（9.25～12.5） cm/年、8.10（7.00～9.50） cm/年和7.40（5.63～8.00） cm/年；身高SDS由治疗前-2.48（-2.83～-2.25） cm/年增至-1.58（-1.93～-1.17）、-1.00（-1.69～-0.58） cm/年及-0.52（-1.86～-0.13） cm/年；ＰＡＨ由治疗前149.20（145.10～155.30） cm分别增加为155.90（150.30～162.70） cm、159.00（154.00～162.70） cm和160.05（153.18～166.80） cm（P<0.05）。（２）TannerⅠ、Ⅱ、Ⅲ期患儿治疗的促生长效果高于Ⅳ期。（３）BA增加值分别为1.10（0.80～1.30）岁、1.10（0.83～1.20）岁及1.10（0.98～1.30）岁（P >0.05）。治疗期间除少数有血糖暂时性升高，注射部位轻度反应外，无明显副作用。结论：中剂量rhGH可促进生长，增加ＰＡＨ，在治疗期间未影响生长潜能，无严重副作用。

Abstract:

Objective：To assess the efficacy of middle dose of recombinant human growth hormone（rhGH） for children with idiopath－ic short stature（ISS）. Methods：Night-six ISS children（32 males and 64 females） were treated with middle dose of rhGH[0.35-0.42 mg/（kg·week）] before night sleeping for 1，２，3 years. Changes in height，growth velocity，mean height standard deviation score（ＨtS－DS），bone age，predicted adult height and side effect after treatment were measured every 6 months. Results：（1）During the three years’ treatment，the mean growth velocity increased from 4.46（4.07-4.68） cm/year to 11.00（9.25-12.5） cm/year，8.10（7.00-9.50） cm/year and 7.40（5.63－8.00） cm/year；mean HtSDS increased form -2.48[（-2.83）-（-2.25）] to -1.5[（-1.93）-（-1.17）]，-1.00[（-1.69）-（-0.58）] and -0.52[（-1.86）-（-0.13）];predicted adult height increased form 149.20（145.10-155.30） cm to 155.90（150.30－162.70） cm，159.00（154.00－162.70） cm and 160.05（153.18-166.80） cm（P<0.05）. （2）The growth velocity of ISS was significantly better at Tanner stage Ⅰ，Ⅱ，Ⅲ than at stage Ⅳ. （3）Changes in bone age were 1.10（0.80-1.30） years，1.10（0.83-1.20） years and 1.10（0.98-1.30） years（P >0.05）. During the treatment，a few had temporary blood sugar rises，no obvious side effects was observed except mild reaction in the injection site. Conclusions：The therapy with middle dose of rhGH for ISS children is effective in im－proving growth and increasing predicted adult height without affecting growth potential and side effect.